Usos de CRISPR

Las enzimas Cas9 junto con las secuencias CRISPR forman la base de una tecnología conocida como CRISPR-Cas9 que puede usarse para editar genes dentro de organismos. Este proceso de edición tiene una amplia variedad de aplicaciones que incluyen investigación biológica básica, desarrollo de productos biotecnológicos y tratamiento de enfermedades.

¿Cuándo se utilizó CRISPR por primera vez?

Las secuencias CRISPR (Repetición Palindrómica Corta Intercalada Regularmente Agrupada) se descubrieron inicialmente [...]  leer más

¿Puede CRISPR curar la enfermedad de células falciformes?

Un nuevo estudio sugiere que usar CRISPR-Cas9 y una plantilla de ADN corta correctiva podría ofrecer una forma segura y eficiente de reparar la mutación que causa la enfermedad de células falciformes. La enfermedad de células falciformes, que afecta a unos 100,000 estadounidenses y millones en todo el mundo, es una afección hereditaria dolorosa y a menudo fatal. Los científicos usaron CRISPR para modificar un gen en las células para hacer que produzcan hemoglobina fetal, una proteína que los bebés generalmente dejan de producir poco después del nacimiento. La esperanza es que la proteína producida a través del tratamiento de edición de genes dará a los pacientes con células falciformes los glóbulos rojos sanos.

¿Cuál es el papel de la hemoglobina fetal en la enfermedad de células falciformes?

La hemoglobina fetal (HbF) es el principal modulador genético de las características hematológicas y clínicas de la enfermedad celular, un efecto mediado por su exclusión del polímero de hemoglobina falciforme. En estos pacientes, la HbF alta se asocia con una enfermedad generalmente más leve pero no asintomática.

¿Qué es la anemia falciforme?

La anemia falciforme es una enfermedad genética con síntomas graves, que incluyen dolor y anemia. La enfermedad es causada [...]  leer más